모더나, 유전질환 해결 위해 Life Edit Therapeutics와 계약 체결

2023년 2월 23일 - 2023년 2월 23일 17:15 GMT에 마지막 업데이트됨

관련 태그 mRNA Moderna 코로나19 ElevateBio 백신 function sanitize_gpt_value2(gptValue) { var vOut = ""; var aTags = gptValue.split(','); var reg = new RegExp('\\W+', "g"); for (var i=0; i

이 거래는 Moderna의 mRNA 플랫폼과 염기 편집이라고 불리는 새로운 고정밀 형태의 유전자 편집을 포함하여 Life Edit의 유전자 편집 전문 지식을 하나로 묶을 것입니다. 목표는 까다로운 유전 질환에 대한 치료법 또는 치료법을 개발하는 것입니다. 구체적인 적응증에 대한 자세한 내용은 아직 공개되지 않았습니다.

가장 진보된 유전자 편집 치료법 중 일부는 환자의 세포를 추출하고 실험실에서 게놈을 편집한 후 환자에게 돌려주는 과정을 포함합니다. 이러한 소위 생체 외 접근 방식의 대표적인 예는 CRISPR Therapeutics와 Vertex Pharmaceuticals가 겸상 적혈구 질환 치료를 위한 3상 테스트에서 개발한 치료법인 exa-cel입니다. 생체 내 유전자 편집 치료법은 환자에게 직접 전달되는 최신 형태의 기술입니다. 가장 발전된 생체 내 유전자 편집 치료법 중 하나는 Intellia Therapeutics의 NTLA-2001이며, 이는 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료를 위한 초기 임상 개발 단계에 있습니다.

이번 거래의 일환으로 Moderna와 Life Edit는 mRNA 기반 생체 내 유전자 치료법의 전임상 개발을 위해 협력할 예정입니다. Moderna는 이 연구에 자금을 지원하고 협력을 통해 개발된 후보를 추가 개발 및 상용화로 선택할 수 있습니다. 그 대가로 Life Edit는 개발 마일스톤 지급금과 협력을 통해 상용화된 모든 치료법에 대한 로열티 외에 미공개 선불 지급금을 받게 됩니다.

Moderna Genomics의 총책임자이자 최고 과학 책임자인 Eric Huang은 "Moderna Genomics에서는 언젠가 환자를 위한 차세대 혁신적인 mRNA 의약품으로 이어질 수 있는 새로운 치료 목표를 가속화하기 위해 지속적으로 노력하고 있습니다."라고 말했습니다. "Life Edit와의 협력을 통해 우리는 광범위한 연구 개발 엔진의 일부로 유전자 편집 기술의 힘을 활용하여 우리의 사명을 발전시키고 mRNA의 약속을 이행하는 데 도움을 주기를 희망합니다."

mRNA 치료제는 전통적인 공장 환경이 아닌 환자 자신의 신체에서 복잡한 생물학적 약물을 생산할 수 있도록 하는 단일 가닥 리보핵산 분자입니다. 이 기술은 수십 년 동안 개발되어 왔으며 코로나19에 대한 백신을 전달하는 방법으로서의 잠재력을 입증했습니다. 특히 라이벌 mRNA 거대 기업인 Moderna와 BioNTech는 2020년 기록적인 시간 내에 코로나19 백신 후보를 상용화한 것으로 전 세계적으로 인정을 받았습니다.

mRNA의 비백신 활용도 투자자들의 큰 관심을 끌고 있다. 글로벌데이터(GlobalData)의 최근 분석에 따르면, 5개의 주요 mRNA 치료제 후보가 시장에 출시되면 이들의 총 매출은 2028년까지 20억 달러 이상에 이를 수 있습니다.

생체 내 유전자 편집 치료법의 일반적인 과제 중 하나는 환자에게 전달하는 것입니다. 예를 들어, 특정 위치에서 DNA를 자르는 단백질인 RNA 유도 뉴클레아제를 암호화하는 유전 물질은 많은 전달 시스템이 운반할 수 있는 것보다 더 큰 경향이 있습니다. ElevateBio의 포트폴리오 회사인 Life Edit Therapeutics는 전통적인 뉴클레아제보다 작은 RNA 유도 뉴클레아제를 생산하여 생체 내 전달을 더 쉽게 만들어 이 문제를 해결합니다.

생명공학 산업의 다른 기업들도 RNA의 잠재력을 유전자 편집과 결합하기 위해 줄을 서고 있습니다. 2022년 1월 화이자는 Beam Therapeutics와 협력하여 간, 근육 및 중추신경계의 희귀 유전 질환에 대한 생체 내 mRNA 염기 편집 치료법을 개발했습니다. 그리고 이번 주 Brain Biotech은 RNA 플랫폼을 사용하여 정확한 암 파괴 CRISPR 뉴클레아제를 종양에 전달하기 위해 Transcode Therapeutics와 계약을 체결했습니다.